La terapia genética podría tratar la enfermedad ocular sin cirugía

Una estatua gigante de un globo ocular se encuentra frente a los rascacielos y un cielo azul

Una nueva terapia genética podría eventualmente proporcionar un tratamiento alternativo para la distrofia corneal endotelial de Fuchs, una enfermedad ocular genética que afecta aproximadamente a una de cada 2,000 personas en todo el mundo.

Actualmente, el único tratamiento es el trasplante de córnea, una cirugía mayor con riesgos asociados y posibles complicaciones.

“Cuando haces un trasplante, haces una gran diferencia para esa persona, pero es un gran problema para el paciente con muchas visitas, muchas gotas para los ojos, muchos copagos y si tuviste un tratamiento médico que no requirió cirugía, eso sería genial ”, dice Bala Ambati, profesor de investigación de la Universidad de Oregon que dirigió un estudio de ocho años sobre el desarrollo de la terapia génica.

“No solo podría ayudar a los pacientes que necesitan un trasplante, sino que también podría ayudar a muchas otras personas que podrían haber usado esa (córnea) tejidos."

Para el estudio en la revista ELIFE, los investigadores se centraron en una versión rara de inicio temprano de la enfermedad y llevaron a cabo la investigación en ratones. Utilizaron CRISPR-Cas9, una poderosa herramienta para editar genomas, para eliminar una forma mutante de una proteína que está asociada con la enfermedad.


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La distrofia de Fuchs ocurre cuando las células en la capa corneal llamada endotelio mueren gradualmente y las células estresadas producen estructuras conocidas como guttae. Estas células normalmente bombean líquido desde la córnea para mantenerla limpia, pero cuando mueren, el líquido se acumula, la córnea se hincha y la visión se vuelve turbia o nebulosa.

“Pudimos detener la expresión de esta proteína tóxica y estudiarla en un modelo de ratón”, dice el coautor Hiro Uehara, investigador asociado senior en el laboratorio de Ambati.

"Confirmamos que (en los ratones que lo recibieron), nuestro tratamiento fue capaz de rescatar la pérdida de células endoteliales corneales, reducir las estructuras similares a guttata y preservar la función de bombeo de las células endoteliales corneales".

Las células de la córnea no se reproducen, lo que significa que nace con todas las células que tendrá, dice Ambati. Uno de los desafíos del estudio implicó el uso CRISPR tecnología de edición de genes en tales células, un proceso que es técnicamente difícil.

Uehara desarrolló una solución alternativa innovadora que aumenta la utilidad de la tecnología CRISPR y eventualmente podría conducir a tratamientos para otras enfermedades que involucran células que no se reproducen, incluidas algunas enfermedades neurológicas, enfermedades inmunes y ciertos trastornos genéticos que afectan las articulaciones. El estudio marca la primera vez que los investigadores aplican la técnica, llamada interrupción del codón de inicio, a las células que no se reproducen.

"Está expandiendo potencialmente el grupo de dianas terapéuticas para el sistema CRISPR-Cas a tejidos que no son capaces de división celular", dice Ambati.

Para probar la seguridad del tratamiento, los investigadores examinaron los tejidos circundantes y otros genes para asegurarse de que la terapia no los hubiera afectado negativamente. La investigación futura examinará la terapia en humanos córneas de donante de bancos de ojos y otros modelos animales con miras a eventuales pruebas clínicas en humanos.

Los coautores adicionales son de la Universidad Johns Hopkins, la Universidad de Virginia, la Universidad de Utah y la Universidad de Massachusetts.

El apoyo para la investigación provino de los Institutos Nacionales de Salud / Instituto Nacional del Ojo e Investigación para Prevenir la Ceguera, Inc.

Fuente: Universidad de Oregon

Sobre el Autor

EE. UU. de Oregón

Este artículo apareció originalmente en Futurity

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