Un viaje lento y doloroso: ¿por qué se necesitaron más de 20 años para aprobar el nuevo fármaco para el Alzheimer?

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Un nuevo fármaco para tratar la enfermedad de Alzheimer fue la semana pasada dado la aprobación acelerada de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos.

El fármaco se llama aducanumab, comercialmente conocido como Aduhelm, y fue desarrollado por la empresa de biotecnología estadounidense Biogen.

Este desarrollo es un cambio de juego, porque aducanumab es el primer fármaco que se dirige a la causa subyacente de la enfermedad de Alzheimer en lugar de simplemente a los síntomas. El aducanumab es un anticuerpo que objetivos y baja una proteína tóxica en el cerebro llamada beta amiloide.

La aprobación de aducanumab ha sido un viaje lento y doloroso para las compañías farmacéuticas, con muchos reveses y fracasos desde que se investigó este enfoque por primera vez hace más de 20 años.

Si bien el medicamento estará disponible para su uso en los EE. UU., La FDA dice que se necesitarán más ensayos para determinar de manera concluyente si el aducanumab es clínicamente efectivo para tratar a las personas con Alzheimer en etapa temprana.


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Hay un apoyo considerable de grupos de pacientes y muchos médicos y científicos para la aprobación temprana de este medicamento, pero hay algunos que no están de acuerdo con esta decisión

Esto se debe a que los ensayos clínicos del fármaco arrojaron resultados mixtos. Los ensayos sugirieron que el fármaco podría reducir con éxito los niveles de beta amiloide, pero esto no necesariamente hizo que la memoria o el comportamiento de los pacientes mejoraran en uno de los dos ensayos.

¿Qué es la enfermedad de Alzheimer?

La enfermedad de Alzheimer es la forma más común de demencia. Sus síntomas incluyen empeoramiento de la pérdida de memoria, confusión, dificultades de concentración y problemas de lenguaje.

Las investigaciones indican que un factor clave que contribuye al desarrollo de la enfermedad de Alzheimer son los depósitos de "amiloide" en el cerebro. El amiloide es una proteína que se encuentra en muchos órganos del cuerpo. La acumulación de amiloide en el cerebro es tóxica e interrumpe el funcionamiento normal del cerebro.

A mediados de la década de 1980, formé parte de un pequeño equipo de Perth que aisló placas amiloides de cerebros con Alzheimer. Este descubrimiento fue un gran avance para ayudar a la comunidad científica a comprender la afección y para determinar la dirección que deben seguir los investigadores para eliminar estas placas.

El equipo demostró que el principal componente proteico de las placas amiloides es una pequeña proteína conocida como beta amiloide.

El beta amiloide es como el colesterol. Demasiado colesterol conduce a enfermedades cardíacas, mientras que una acumulación excesiva de beta amiloide es un factor que contribuye al Alzheimer.

Los medicamentos que reducen el colesterol reducen el riesgo de enfermedades cardiovasculares y ataques cardíacos. De manera similar, se cree que los medicamentos que reducen la beta amiloide pueden ayudar a reducir el riesgo y retrasar los síntomas de la enfermedad de Alzheimer.

¿Por qué tardó más de 20 años en desarrollarse un fármaco dirigido contra el amiloide?

El viaje para fabricar un fármaco de anticuerpo anti-amiloide involucró a muchas empresas que utilizaban diferentes métodos, y durante 20 años varias empresas lo intentaron y fracasaron.

Los estudios iniciales en animales publicados en 1999 y 2000 utilizaron la “vacunación activa” inyectando beta amiloide en ratones para generar anticuerpos contra beta amiloide para tratar la enfermedad de Alzheimer. Estos estudios mostró un profundo los efectos, limpiando las proteínas tóxicas del cerebro y mejorando la memoria.

Sin embargo, un enfoque similar de "inmunización activa" en humanos resultó en efectos secundarios severos y el juicio se detuvo prematuramente en 2003. Este fue el primer obstáculo importante.

Los ensayos posteriores desarrollados en parte por Pfizer y Janssen utilizaron versiones modificadas del fármaco. Resultados publicados en 2014 mostró una reducción significativa de los efectos secundarios. Pero su capacidad para eliminar el beta amiloide del cerebro fue mínima.

Este fue el siguiente obstáculo. Estas versiones, aunque relativamente seguras, no eran lo suficientemente potentes como para eliminar cantidades significativas de amiloide del cerebro.

Luego llegó Biogen con una versión diferente, ahora conocida como aducanumab. Los estudios publicados en los últimos dos años sugieren que el fármaco puede reducir los niveles de beta amiloide en el cerebro.

Detuvieron sus dos ensayos prematuramente después de no ver ningún efecto en la memoria. Sin embargo, cuando obtuvieron sus datos de todos los sitios a nivel mundial, encontraron allí fue una mejora de la memoria a dosis elevadas, lo que los llevó a presentar una solicitud ante la FDA.

Al decir eso, su capacidad para reducir los síntomas varió entre los ensayos. Un ensayo mostró que redujo levemente los síntomas, mientras que el otro ensayo no mostró ningún efecto sobre la mejora de la memoria y el comportamiento.

En general, el fármaco redujo con éxito la beta amiloide cerebral en ambos estudios, pero no logró mostrar una mejora en la memoria, el aprendizaje y el comportamiento.

Tres expertos que formaban parte de un comité que asesoraba a la FDA sobre el medicamento resignado después de la decisión de aprobación. Este comité había decidido anteriormente no endosar la droga.

Muchos científicos creen este fracaso podría deberse a los ensayos de fármacos que se están llevando a cabo en personas con Alzheimer donde la enfermedad ha avanzado hasta el punto en que el daño cerebral es irreversible.

Cada vez está más claro que para una mayor eficacia, el diagnóstico precoz es esencial, preferiblemente antes de la aparición de los síntomas. Estos ensayos clínicos son En marcha. Estos ensayos incluyen a personas que no presentan síntomas, pero cuyos cerebros muestran altos niveles de amiloide, es decir, que aún no tienen síntomas de Alzheimer, pero que pronto podrían desarrollarlos. Se tratan con el medicamento para determinar si se reduce el amiloide y si se previene el deterioro de la memoria.

Vale la pena señalar que la aprobación de aducanumab probablemente mejorará la actividad en la industria farmacéutica, allanando el camino para que estén disponibles medicamentos más efectivos en un futuro próximo.

Por ejemplo, un medicamento destinado a tratar la enfermedad de Alzheimer llamado Tacrine tuvo efectos secundarios graves, pero condujo a fármacos actuales más potentes con efectos secundarios mínimos.

¿Quién puede beneficiarse del aducanumab?

Personas con Alzheimer en etapa temprana, o incluso antes.

El regulador de medicamentos de Australia, la Administración de Productos Terapéuticos, hará su propia evaluación antes de decidir si aprueba el medicamento, aunque esto no se espera. hasta 2022.

El precio del aducanumab es exorbitante, cuesta aproximadamente A $ 72,000 por año. Los subsidios gubernamentales serían esenciales para que la mayoría de las personas accedan a este medicamento en Australia, y su alto costo puede alentarnos a buscar alternativas.

Está bien establecido que los factores del estilo de vida juegan un papel importante en las enfermedades cardíacas. Las medidas preventivas que incluyen una dieta saludable, ejercicio regular, entrenamiento cerebral y sueño adecuado son importantes para reducir el riesgo de ataques cardíacos.

Lo que se considera bueno para el corazón también lo es para el cerebro, y estos mismos factores de estilo de vida se aplican al Alzheimer.

Hay una fuerte evidencia al menos el 40% de la enfermedad de Alzheimer se puede prevenir. Investigación sobre cómo se podría modificar el estilo de vida de las personas para prevenir el Alzheimer is en marcha.

Sobre el Autor

Ralph N. Martins, profesor y presidente de Envejecimiento y Enfermedad de Alzheimer, Universidad Edith Cowan
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Este artículo fue publicado originalmente en la conversación

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