En una primera prueba de la tecnología de punta, los investigadores de la Universidad de Florida han iniciado el primer estudio piloto para determinar si la leche de oveja genéticamente modificada puede ayudar a las personas propensas a los problemas pulmonares potencialmente mortales causadas por una deficiencia de proteínas específicas.

PPL Therapeutics de Edimburgo, Escocia, la empresa principal implicado en el desarrollo de la oveja clonada Dolly, utiliza tecnología de ADN recombinante - en el que un gen de un organismo se inserta en el ADN de otro - para crear "ovejas transgénicas" que produce el ser humano proteína alfa-1-antitripsina, o AAT. La proteína se extrae a continuación de la leche.

Dentro de los últimos días 10, seis pacientes cuyos cuerpos fabricación de cantidades inadecuadas de la AAT, dejándolos vulnerables a enfisema, han comenzado a recibir las dosis inhaladas de que en el Shands de UF en el hospital de enseñanza.

Si la técnica tiene éxito en este estudio y estudios más extensos controlados, una nueva fuente de la AAT, a un precio muy reducido, lo que potencialmente estarían disponibles para el tratamiento de la estimación de los estadounidenses 100,000 que tienen una deficiencia de la proteína protectora que ayuda a mantener la inflamación pulmonar y daños en el cheque.

Esta nueva oferta es crítico: En la actualidad, sólo una cantidad limitada está disponible a través de donaciones de plasma sanguíneo, los candidatos elegibles para muchos debe prescindir de la terapia, que se suministra por vía intravenosa a un costo estimado de $ 60,000 a $ 80,000 al año por paciente.


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"Tengo grandes esperanzas de que esta será la piedra angular de la terapia para esta enfermedad," dijo el Dr. Mark Brantly, investigador principal del estudio y profesor de medicina y la genética molecular y microbiología de la Universidad de Medicina de la UF.

"Podría ser el tratamiento de la gran" puente "antes de avanzar a la terapia genética para este trastorno", dijo Brantly, quien también está afiliado con el Instituto de Genética de la UF nueva, que está explorando esas posibilidades con el apoyo de beca de los Institutos Nacionales de Salud.

"Una de las razones principales para crear el Instituto de Genética fue traducir las nuevas tecnologías de este tipo en el tratamiento para los pacientes", dijo el Dr. Terry Flotte, director interino del instituto. "Esta terapia de proteínas y la terapia génica previsto para este trastorno son los principales ejemplos de lo que estamos tratando de hacer."

Descubierto en 1963, la deficiencia de AAT es a menudo mal diagnosticados como asma o enfermedad pulmonar obstructiva crónica debido a la falta de conciencia en la comunidad médica y laicos. Menos de 5 por ciento de los individuos afectados son diagnosticados y muchas veces no hasta que estén en su discapacidad media a 30s finales, después de un daño pulmonar extensa ha causado profunda. La edad mediana de la supervivencia es 54.

La AAT es una proteína importante producida por el hígado que protege los pulmones de las acciones destructivas de una enzima común, que normalmente combate las bacterias y se limpia el tejido pulmonar muertos. Una persona con este trastorno, que se desarrolla en aquellos que heredan una copia del gen anormal de cada padre, no genera suficiente cantidad de proteínas para proteger adecuadamente a los pulmones, y los resultados pulmonares permanentes e irreversibles daños.

Aunque las cifras exactas no están disponibles en esta primera etapa, la AAT procedentes de ovinos se espera que sea un precio significativamente inferior a la de la variedad de plasma humano.

"Con los fármacos transgénicos, no existe la posibilidad de crear una enorme oferta, expandir simplemente el rebaño, según sea necesario", dijo Brantly, en cuyo programa ha sido apoyado por becas de la Fundación Alpha One, una organización no lucrativa con sede en Miami.

"Esto representa una mirada al futuro de la producción farmacéutica", dijo Paul Doering un profesor de servicio distinguido en la universidad del uF de la farmacia. "Hemos tenido un número de años que la insulina humana producida por bacterias genéticamente modificadas, pero las drogas transgénicas a partir de animales de mayor tamaño son muy nuevo y excitante y abrir muchos temas para el debate. El futuro dirá cómo el público reacciona a este tipo de desarrollos ".

Brantly de estudio fue aprobado por la Junta de Revisión Institucional de la UF, así como por los EE.UU. Food and Drug Administration. Los EE.UU. Departamento de Salud y Servicios Humanos ha recomendado recientemente que cuando tecnológicamente sea factible, las proteínas de plasma humano se produce a través de la tecnología del ADN recombinante para prevenir la transmisión de los humanos enfermedades de transmisión sanguínea. Las ovejas que producen AAT se ponen en cuarentena para evitar que estén expuestos a las infecciones.

Doering dijo que es difícil decir cuántas pruebas de medicamentos de los animales transgénicos están en marcha, ya que muchas empresas mantener a los primeros ensayos en secreto por razones de competencia.

La AAT transgénica producida humano también se está probando en pacientes con fibrosis quística. De la UF es el primer estudio en el mundo para probarlo en los que nacen con deficiencia de AAT, de acuerdo con Brantly.


Recientes UF Ciencias de la Salud Centro de comunicados de prensa están disponibles en www.health.ufl.edu / HSCC / index.html

Jueves, Mayo 20, 1999 Universidad de la Florida Health Science Center y el Shands HealthCare. Para obtener más información, por favor llame 352 / 392 2755-o e-mail: Esta dirección de correo electrónico está protegida contra robots de spam. Es necesario activar Javascript para visualizarla.